Polilaminina: mortes levam Anvisa a endurecer critérios de acesso a tratamento experimental

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) estabeleceu restrições mais rigorosas para o acesso compassivo à polilaminina, substância experimental investigada para o tratamento de lesões na medula espinhal. A decisão ocorre após o registro de nove mortes entre pacientes que receberam o produto e em meio a uma controvérsia pública com a pesquisadora Tatiana Coelho de Sampaio, da Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ), que questiona os critérios adotados pela agência.

A polilaminina é desenvolvida a partir da laminina, proteína presente no organismo humano e envolvida na organização e no funcionamento dos tecidos. A pesquisa brasileira busca avaliar seu potencial para favorecer a regeneração de conexões nervosas após traumas na medula espinhal, lesões que podem provocar perda parcial ou completa dos movimentos e da sensibilidade.

Em janeiro de 2026, a Anvisa autorizou o início de um estudo clínico de fase 1 com cinco pacientes. Essa etapa tem como objetivo principal avaliar a segurança da aplicação da substância, e não comprovar sua eficácia terapêutica. Para que o produto possa ser aprovado como medicamento, ainda serão necessárias novas etapas de investigação científica.

A controvérsia ganhou força depois que a agência passou a limitar o acesso por uso compassivo, modalidade excepcional que permite, sob condições regulatórias específicas, o uso de tratamentos experimentais em pacientes sem alternativas terapêuticas satisfatórias.

Com as novas regras, os pedidos de acesso à polilaminina devem seguir critérios semelhantes aos previstos no protocolo clínico autorizado. Entre as condições estão a presença de lesão medular torácica completa, localizada entre as vértebras T2 e T10, ocorrência do trauma há menos de 72 horas e indicação cirúrgica.

A pesquisadora Tatiana Sampaio criticou publicamente as restrições. Em entrevistas e manifestações divulgadas nas redes sociais, ela argumentou que pacientes com lesões graves podem perder uma oportunidade de tentar um tratamento experimental. A cientista também questionou a interpretação das normas sobre uso compassivo e defendeu maior clareza sobre os fundamentos das decisões regulatórias.

A Anvisa, por sua vez, sustenta que sua atuação tem como objetivo proteger a população e assegurar que medicamentos experimentais sejam utilizados com acompanhamento adequado. Em esclarecimento divulgado em 22 de outubro, a agência afirmou que a documentação necessária para avaliar o estudo clínico só foi apresentada de forma suficiente em janeiro de 2026. Também apontou que o estudo regulatório ainda não havia começado, apesar da autorização concedida.

Sobre as mortes, é necessário distinguir a ocorrência dos óbitos de uma eventual relação causal com o produto. O registro de nove mortes entre pessoas que receberam a substância não demonstra, por si só, que a polilaminina tenha provocado os falecimentos. A determinação dessa relação depende de investigação clínica e análise técnica individualizada.

A agência também manifestou preocupação com a falta de dados conclusivos sobre a segurança e a eficácia do tratamento. O laboratório Cristália, responsável pelo desenvolvimento do produto em parceria com pesquisadores da UFRJ, informou anteriormente que os óbitos avaliados por sua equipe de farmacovigilância não haviam sido atribuídos à substância, embora a investigação de determinados casos permanecesse pendente.

O debate evidencia o desafio de conciliar a urgência de pacientes com lesões incapacitantes e a obrigação de garantir segurança e evidências científicas confiáveis. Até que estudos mais amplos demonstrem os benefícios e os riscos da polilaminina, o tratamento permanece experimental e não deve ser considerado uma terapia comprovada.